央廣網(wǎng)上海3月25日消息（記者  周洪）近日，由中科院上海藥物研究所沈敬山課題組和蔣華良課題組自主研發(fā)的治療肺動(dòng)脈高壓（PAH）1.1類(lèi)新藥TPN171及其片劑獲得國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局（CFDA）頒發(fā)的“藥物臨床試驗(yàn)批件”，獲準(zhǔn)進(jìn)行臨床研究。

　　肺動(dòng)脈高壓是一種嚴(yán)重危害人類(lèi)生命健康的疾病，其主要特征是肺血管阻力進(jìn)行性升高，患者由于缺氧導(dǎo)致嘴唇呈現(xiàn)藍(lán)紫色，故稱(chēng)“藍(lán)嘴唇”。如不積極治療，大部分患者在確診后2-3年內(nèi)會(huì)死于右心衰竭，因此該疾病也被稱(chēng)為“心血管系統(tǒng)的惡性腫瘤”。

　　目前國(guó)內(nèi)上市的肺動(dòng)脈高壓一線(xiàn)治療藥物種類(lèi)少、價(jià)格昂貴，像波生坦、安立生坦等藥物每月治療費(fèi)用需數(shù)萬(wàn)元，且具有肝臟毒副作用；而西地那非作為治療肺動(dòng)脈高壓的藥物雖在國(guó)外上市但尚未在國(guó)內(nèi)上市。我國(guó)肺動(dòng)脈高壓患者處于無(wú)良藥可用的局面。

　　TPN171的科研團(tuán)隊(duì)從上海藥物所傳統(tǒng)中藥與天然產(chǎn)物化學(xué)的歷史積淀中獲取創(chuàng)新靈感，在中藥淫羊藿的提取物中發(fā)現(xiàn)了具有較高磷酸二酯酶（PDE5）抑制活性的化合物，并以天然產(chǎn)物淫羊藿黃酮為先導(dǎo)結(jié)構(gòu)，以計(jì)算化學(xué)的分析數(shù)據(jù)為參照，通過(guò)結(jié)構(gòu)修飾和拼接合成技術(shù)，開(kāi)展精細(xì)的“結(jié)構(gòu)微調(diào)”設(shè)計(jì)與合成工作，最終獲得了成藥性綜合評(píng)價(jià)比西地那非更好的候選化合物TPN171。

　　TPN171活性高、選擇性與安全性好，且藥效劑量低、生物利用度高。預(yù)期患者每日只需口服一次（劑量5-10mg），用藥方便。TPN171活性成分與片劑的生產(chǎn)原料易得、工藝簡(jiǎn)單，如成功上市，有望成為 “中國(guó)老百姓用得起的好藥”。在臨床前研究中，研究人員發(fā)現(xiàn)TPN171還具有較好的治療勃起功能障礙（ED）的有效性與安全性。

　　目前，TPN171已在12個(gè)國(guó)家/地區(qū)申請(qǐng)專(zhuān)利，并獲得歐、美、日等8個(gè)國(guó)家/地區(qū)授權(quán)。該新藥項(xiàng)目獲得國(guó)家新藥創(chuàng)制重大專(zhuān)項(xiàng)、上海市科委等專(zhuān)項(xiàng)支持，也是中國(guó)科學(xué)院藥物創(chuàng)新研究院建設(shè)取得的又一新藥創(chuàng)制成果。